2022年4月18日，《哈佛商业评论》发表一篇文章显示，mRNA技术有望催生出新的行业生态，这将对制药行业的创新以及药物开发，产生巨大的影响。

其实早在2018年，美国《化学与工程新闻》（《C&EN》）杂志上一篇关于mRNA的文章《Can mRNA disrupt the drug industry?》，就引起了业内的广泛讨论。今日回首，也颇耐人寻味。

我们知道，蛋白质和疾病之间关系密切，人类90%以上的疾病与蛋白质相关。传统药物大多通过作用于蛋白质分子来调控其功能，使之产生对疾病起治疗作用的效应。其研发一方面需要深入研究能够修饰蛋白质的分子物质，另一方面也要对疾病的机制有着深刻认识，从而才能保证研发出安全有效的药物。

而基于mRNA的药物研发思路则更加简捷高效：mRNA能直接指导蛋白质的合成，通过对mRNA 序列的设计及优化，并采用不同的递送方式将mRNA 传递至细胞内，则可按需生产相应的蛋白质，来完成消灭入侵的细菌或病毒、清除癌细胞、纠正异常蛋白表达等任务，起到防治疾病的作用。mRNA 在理论上能够表达任何蛋白质，因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病，用于精准的个体化治疗。

因而，从制药行业的角度来看，mRNA是一种非常有潜力的候选药物。它不同于以往的药物——既不是小分子化学药物，也不是大分子生物药物，而是体内细胞制造蛋白质的“指挥官”。将mRNA制成药物，相当于绘出了一张可在人体内生成药物工厂的“施工图”，只要你编好RNA序列，就可以将细胞变成小型的药物工厂，引导细胞自己产生特定蛋白发挥系统药效。与目前的疗法相比，“不进入细胞核，不改变基因组，只有瞬时活性，能通过生理代谢降解……”这些先天优势使mRNA 治疗被称为“开启你体内的药厂”，人体由此实现“自愈”。

一般来说，药物的开发是具有专一性，不具有普适性，是个高度定制化的过程，只专注于识别一种针对疾病靶点的分子，而不适用于另一个疾病目标。而通过搭建基于mRNA技术的平台，创建共享式研发系统，还可能缩短研发时间，降低成本，提高效率，制药创新方式或将迎来更深刻的变革。